(1)急性髓系白血病(AML)
①化疗：目的是迅速、尽快杀灭白血病细胞，使机体正常造血功能恢复，达到完全缓解。化疗分两个阶段，一是诱导缓解，达到完全缓解；二是巩固强化阶段。另外，临床验证全反式维甲酸可使急性早幼粒细胞白血病(M3)诱导缓解。缓解期单用维甲酸治疗易复发，故宜与其他化疗联合治疗或交替维持治疗。
全世界一般采用标准诱导方案DA(3+7)，≤60岁AML，完全缓解(CR)可达60％~80％，5年总生存率(0s)为27％～30％。≥60岁AML CR率为40％～55％，5年OS为10％～15％。>75岁AML CR率仅为20％以下，无长期生存。为了提高CR率，加用蒽环类药和增量，加大阿糖胞苷量，加用其他化疗药物如VPl6、VM26、氟达拉宾、拓扑替康，同时又用预激方法(G-CSF、GM-CSF)提高白血病进入细胞周期，但仍不能超过DA方案。对中高危年轻AML患者大剂量阿糖胞苷可提高5年DFS(无病生存期)和总生存率。
缓解后化疗对<60岁的AML患者有明显疗效。对于具有良好预后的AML患者经3~4个大剂量阿糖胞苷有50％的患者可以治愈。也可采用1～2个大剂量阿糖胞苷后进行自体造血干细胞移植。中危患者可应用3~4个大剂量阿糖胞苷后进行异基因干细胞移植。对于高危的AML患者在CR后应立即进行异基因干细胞移植。但对>60岁老年人化疗强度不能改变长期生存。
②骨骼／外周血造血干细胞移植：急非淋患者一旦取得CR，即可进行异基因骨髓／外周血造血干细胞移植配型，同时继续进行维持强化治疗半年，使残留白血病细胞进一步减少。除M3外，一般在取得第一次完全缓解后移植。对于难治和复发的AML，异基因造血干细胞移植可提高其存活率。患者年龄对骨髓移植的疗效有影响，总结认为异基因造血干细胞移植应控制在50岁以下较妥当，自身造血干细胞移植年龄可适当放宽。
③长期以来，AML的治疗观念一直在不断更新。近年来，人们对造血细胞生长因子(HGF)在AML治疗中的作用又有了新的认识。最初，人们主要在化疗后的粒细胞缺乏期应用造血细胞生长因子HGF(G-CSF和／或GM-CSF)，试图降低化疗后感染等并发症的发生率。多个临床试验提示，老年AML患者的生存期有所改善，但对白血病的治愈率并无明显影响。荷兰在化疗前及化疗期间(但不包括整个粒细胞缺乏期)短期使用HGF，发现可刺激白血病细胞进入细胞周期，使其对S期特异性化疗药物如阿糖胞苷等更为敏感。该项多中心临床试验将640例患者随机分成两组，一组在接受化疗的同时(化疗前1天起至化疗结束)应用G-CSF，另一组单用化疗，平均随访4年。结果显示，造血细胞生长因子(HGF)组的长期持续缓解率和无病生存率均显著高于对照组，尤其是标准危险组改善更为明显，4年无病生存率达45％，而复发率降低8％。这一重要结果将促使人们对杀灭白血病细胞的新策略的关注，并将其设计进入新的化疗方案当中。
④分子靶向治疗：近年白血病的治疗有了很大突破，主要是单靶点和多靶点的白血病靶向治疗，如单克隆抗体(CD20、CD33、CD45、CD52)、酪氨酸酶抑制剂(格列卫)、AMNl07、BMS354825、泛素蛋白酶体抑制剂(万珂)、FLT3抑制剂(CEP701、一412)、法尼基转移酶抑制剂(R115777)、多药耐药逆转剂(PSC833)、凋亡相关蛋白抑制剂(抗XIAP和生存素)等已经应用于白血病的治疗并获得了较好的疗效。
Mylotarg(注射用gemtuzumab ozogamicin，GO)：是一种重组的人IgG4与抗肿瘤抗生素calicheamicin组成的K抗体，作用于原始白血病细胞表面的CD33抗原，由于>90％的AML表达CD33，而正常造血干细胞不表达，因此CD33是AML治疗的理想靶抗原。适应于难治和复发及60岁以上CD33抗原阳性的急性髓细胞白血病患者。
剂量及用法：本品制剂含5mg冻干粉针(2~8°保存)，静脉滴注，推荐剂量为9mg／m。，2小时内静脉输完。2次为一个疗程，间隔14天。第二次用药时不必等到全部血液学指标恢复。输注本品前l小时应口服50mg苯海拉明和0．65~1g对乙酰氨基酚，以防静脉滴注时发生寒战和发热。使用时用注射用水稀释至1mg/ml，再用100ml生理盐水稀释注射，加紫外线防护套，立即滴注，持续滴注的时间为2小时。本品不宜与其他药物混合用药。
从Mylotarg第一次剂量开始完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的胚胎细胞的清除率平均为28天。CR和PR的平均缓解时间均为60天。女性缓解率为27％，男性为25％。
⑤采用非清髓性异基因骨髓移植治疗老年AML患者，目的是利用潜在的移植物抗白血病作用(GVL)清除残余的白血病细胞，减少传统清髓移植方案的急性移植相关毒性反应。最近的研究已证实这一疗法的可行性，但其长期疗效有待于进一步评估。
(2)急性淋巴细胞白血病(ALL)：根据细胞形态学和临床预后的不同，将ALL分为L1，L2，L3三个亚型。
急淋的治疗是非常复杂的，有一定的危险性和免疫表型特异性。因此急淋的治疗需在专业的有经验的中心完成。
急淋化疗的原则也是诱导缓解治疗、巩固治疗、维持治疗、庇护所预防。一般认为疗效较好的方案是蒽环类与Ara-C的联合应用。其他常用的药物有三尖杉酯碱、阿霉素、阿克拉霉素(ACR)、去甲氧基柔红霉素(IDA)、米托蒽醌(NVT)、表鬼臼类(VPl6，VM26)、氨苯吖啶(AMSA)等。
①成人：普通急淋／T-急淋的治疗。
成熟B细胞性急淋治疗以大剂量环磷酰胺，大剂量甲氨蝶呤和阿糖胞苷为基础的短周期疗法，其他亚型的急淋治疗由多个治疗周期组成。
a．诱导缓解：诱导化疗通常包括长春新碱，糖皮质激素(如泼尼松)和蒽环类药物(如柔红霉素或多柔吡星)加／或不加左旋门冬酰胺酶、阿糖胞苷、环磷酰胺、甲氨蝶呤、6-巯嘌呤或依托泊苷。
b．缓解后巩固和强化：巩固治疗包括常规每周无耐药药物的加强治疗，包括多种联合治疗大剂量阿糖胞苷和／或大剂量甲氨蝶呤。
c．预防性神经系统治疗：鞘内注射用甲氨蝶呤和／或阿霉糖胞苷同时糖皮质激素，或静脉注射剂量相同化疗，全颅放疗。
d．缓解后维持治疗：如低剂量6-巯嘌呤+甲氨蝶呤1～3年门诊治疗。
e．造血干细胞移植：异基因移植用于高危患者缓解后或首次复发后获得完全缓解。
②儿童急淋：治疗原则同前。
Clofarabine(clolar)：2004年底美国FDA首次批准治疗儿童顽固性或复发性ALL的新药。
造血干细胞移植：在高度危险患者首次完全缓解和第二次完全缓解的患者中可能改善预后，但在初次缓解后进行骨髓移植并无显著疗效。
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